يعد مرض ضمور العضلات عند الأطفال بمثابة مجموعة من الاضطرابات الوراثية النادرة التي تؤثر على وظيفة العضلات، وغالبًا ما يظهر في مرحلة الطفولة ويؤدي إلى ضعف تدريجي في العضلات، وفي النهاية فقدان القدرة على الحركة، وشهد علاجه فى الفترة الأخيرة تطورا ملحوظ فى طرق العلاج منها العلاج الجينى، وفقًا لما نشره موقع onlymyhealth.
العلاجات الحديثة لضمور العضلات عند الأطفال
العلاج بالخلايا الجذعية
تحمل علاجات الخلايا الجذعية إمكانات كبيرة لتجديد الأنسجة العضلية. ومن خلال إدخال الخلايا الجذعية السليمة في العضلات التالفة، يهدف الباحثون إلى استبدال الخلايا التالفة وتحسين وظيفة العضلات. وقد أظهرت الدراسات المبكرة والتجارب السريرية نتائج مشجعة، حيث يعاني بعض المرضى من زيادة في القوة والحركة.
الطب التجديدي
يسخر هذا المجال المبتكر عمليات الجسم الطبيعية لإصلاح الأنسجة التالفة أو استبدالها أو تجديدها، بما في ذلك ألياف العضلات. تُظهر العديد من التطورات المثيرة في الطب التجديدي نتائج واعدة في علاج الأمراض. ضمور العضلات عند الأطفال
العلاج الجيني
تنتج بعض أشكال مرض JMD عن طفرات جينية معينة، وتتضمن تقنيات العلاج الجيني تصحيح الجينات المعيبة أو استبدالها لمعالجة السبب الجذري للمرض.
"تخطي إكسون" لتعديل الشفرة الوراثية
تخطي إكسون هو تقنية تهدف إلى تعديل الشفرة الوراثية لتجاوز الأجزاء المعيبة، مما يسمح بإنتاج البروتينات الوظيفية. "يرتبط هذا النهج بشكل خاص بضمور العضلات، وهو أحد أكثر أشكال ضمور العضلات شيوعًا وخطورة عند الأطفال." وقد أظهرت التجارب السريرية التي تتضمن علاجات تخطي الإكسونات نتائج مشجعة، مما يوفر أملًا متجددًا للأطفال المصابين.
يجب أن تكون مسجلا للدخول لتكتب تعليق.